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2話連続で、お堅い話になりますが・・・

今回は「薬の認可について」

薬が出来るまで
9年~17年かかると言われています。

基礎研究
発見した物質から化合物を合成
2~3年

非臨床実験
発動物で有効と安全性の研究
3~5年

臨床試験(治験)
人での有効性と安全性のテスト
3~7年

承認申請と審査
国への申請と専門家による審査


2001年医薬品世界売り上げベスト15
1 ゾコール(リポバス) シンバスタチン 高脂血症 メルク
2 リピトール アトルバスタチン 高脂血症 ファイザー
3 プリロゼック(オメラール) オメプラゾール 抗潰瘍剤 アストラゼネカ
4 ノルバスク アムロジピン 降圧剤 ファイザー
5 プラバコール(メバロチン) プラバスタチン 高脂血症 三共/BMS
6 プロクリット(エスポー) エポエチンα 腎性貧血治療剤 ジョンソン&ジョンソン
7 プレバシッド(タケプロン) ランソプラゾール 抗潰瘍剤 武田薬品/TAP
8 クラリチン ロラタジン 抗アレルギー剤 シェリング・プラウ
9 セレブレックス セレコキシブ 抗炎症剤 ファルマシア/ファイザー
10 ジプレキサ オランザピン 精神分裂症薬 リリー
11 グルコファージ(グリコラン) メトフォルミン 糖尿病薬 独メルク/BMS
12 セロクサット(パキシル) パロキセチン 抗うつ剤 グラクソ・スミスクライン
13 バイオックス ロフェコキシブ 抗炎症剤 メルク
14 ゾロフト セルトラリン 抗うつ剤 ファイザー
15 エポジェン(エスポー) エポエチンアルファ 腎性貧血治療剤 アムジェン

9・13・14位の薬は日本では未発売です。

世界の売り上げで上位100位に入る薬でも、日本で承認されるまでの「ドラッグ・ラグ」は平均で4年近く時差が生じると言われています。
この「ドラッグ・ラグ」の時間差の存在により、
日本の患者は
欧米の患者より治療が遅れたり、
それによって手遅れになったり、
また、治療に間に合わず亡くなる患者もいます。



原因として、日本国内の新薬を開発する臨床試験(治験)の環境が欧米に比べ30年以上遅れていると言われています。



そして、最近「ムコ多糖症」の薬が異例のスピードで認可が下りました。ご存知の方も多いと思います。湘南乃風の若旦那始め、アーティスト・多くの人によって厚生労働省が動きました。

勇気をありがとう!!
http://www.dai2ntv.jp/common/misc/kochi2/muco/


「ムコ多糖症」とは


体内で作られるある種の物質を酵素の働きで分解・排出することを「代謝」といいます。生まれつき体の中で酵素が作られなかったり、少なかったりすることで、この「代謝」がうまく出来ないために色々な傷害を引き起こす病気のことを、「ライソゾーム病」と呼んでいます。
小児難病「ムコ多糖症」は、このライソゾーム病の1種で、遺伝子の異常により、体の中の代謝物質「ムコ多糖」を分解する酵素がないために、「ムコ多糖」が体中に溜まっていくことで、様々な障害を引き起こす病気です。
このため、「ムコ多糖症」は日々、症状が進行していく病気です。溜まっていく「ムコ多糖」は様々な臓器に障害を起こし、結果的に徐々に衰弱していき、知能障害・運動能力・聴力の喪失と呼吸困難などを伴い早期に亡くなられます。病気の重篤度と症状は個々の患者によって違いますが、ほとんどの患者の寿命は通常10歳から15歳までぐらいです。


つい数年前までは、ムコ多糖症の治療は骨髄移植という方法しかありませんでした。骨髄移植は、拒絶反応などの副作用を伴うため、移植を受けた患者さんの中には治療経過中に亡くなられる方もいました。
最近になり新しい、安全な治療法が開発され、欧米で認可され始めました。それは「酵素補充療法」という治療法で、体の中に足りない酵素を点滴で投与することで、細胞の中に溜まった「ムコ多糖」を分解する、という治療です。これにより、それぞれの臓器を正常な状態に戻したり、またはそれ以上の病気の悪化を防ぐ、という治療が期待できるようになりました。
7つの型に分けられるこの病気のうち、ムコ多糖症1型とムコ多糖症6型は、すでに欧米で酵素補充療法が認可され、その治療効果が報告されています。ムコ多糖症II型(ハンター病)の治療薬は現在アメリカで承認審査が進められています。この治療薬の開発のために、当時5歳だった中井耀君をはじめ4人の日本人患者がアメリカに渡り、1年半の臨床治験という薬の効果安全試験に参加しました。


「ムコ多糖症ネットワーク」より
http://www.muconet.jp/about.html


「ムコ多糖症」に新たな治療法がアメリカで開発されたのは、2003年の4月のことです。「酵素補充療法」と呼ばれる新薬を使った治療は、今では欧米の他、世界の各地で患者に投与が進められており、効果と安全性が確認されています。
その治療薬が、日本では、およそ3年にもわたって使うことが出来ませんでした。日本で治療薬の販売権を持つ製薬会社が、新薬の申請書類を厚生労働省に提出するのが遅れに遅れたためです。厚生労働省の薬事行政、特に新薬の承認審査に関して、世界的な統一基準と日本独自のルールに大きな隔たりがあることも、遅れをだした大きな原因です。
今の日本の社会では、行政のルールや製薬会社の利益などが、治療を求める患者の願いより優先されているのが現状です。患者数の少ない難病のための医療は、いつも後回しにされているのです。
治療薬が届くことを心待ちにしていながら、その日が来る前に天国へ旅立って行った子供たちは、どれほどの数にのぼるでしょうか。


余談ですが・・・
ずっと病名が分からなかった、りーたんが4歳前にMRI画像を撮り小脳が、ほぼ半分に萎縮していると分かったときに主治医から「難病中の難病です。病名は分かりませんが進行します。」と言われ病名探しが始まりました。
この「ムコ多糖」も、その中に入っていたのを思い出します。


私が知っている認可が下りていない薬
ALS(筋萎縮性側索硬化症)エダラボン
保険適用外のため患者負担は月に10万~30万かかります。
 
このALSは、りーたんがセカンドオピニオンに行った先の病院で、ある医師が最も疑った病名です。



ポルフィリン症ヒトへミン



あえて患者さんが重篤な病状である病気のみ記載しました。
認可されていない薬は、まだまだ沢山あります。



私が前に主治医から聞いた話では、認可が下りていない薬を使うために月に60万を払っていたという親御さんの話。
親は子供を助けるために必死です。
家を売り、親戚中に借金をし、ついには家族離散になってしまったそうです。・・・・こうなると「どこまでするか?」になってくると主治医は言っていました。






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2008.01.10 / Top↑
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